基因編輯突破 可望防遺傳病

By on October 27, 2017

原文刊於信報財經新聞

專家指出,若能編輯鹼基,可減少一半因基因突變而發生的遺傳病。(Freepik 資料圖片)

專家指出,若能編輯鹼基,可減少一半因基因突變而發生的遺傳病。(Freepik 圖片)

美國兩組科學家周三(25日)同時在《自然》及《科學》期刊發表報告,指在基因編輯技術取得重大突破,有望透過研究開發新療法預防遺傳病。

基因是遺傳指令的基本單位,包含無數對鹼基,如果有鹼基出錯就可能造成疾病。報告包括兩項技術,第一項技術為鹼基編輯(base editing),在基因中選擇性地替換有問題的鹼基,而不會影響基因結構。該技術由哈佛大學學者David Liu,以及哈佛大學與麻省理工大學共同創立的布羅德研究所(Broad Institute)研究。

第二項技術是修復核糖核酸(RNA),而不會影響脫氧核糖核酸(DNA)。RNA是對基因重要的物質,若出現異常,同樣可能引起疾病。該技術由布羅德研究所的分子生物學家研究。

專家指出,若能編輯鹼基,可減少一半因基因突變而發生的遺傳病,效率高於任何其他基因編輯方法,而且幾乎沒有副作用。

整合兩技術 免先天失明

將兩項技術整合運用,未來就有可能避免遺傳性失明、鐮刀型貧血等疾病。

David Liu強調,該技術仍需要克服不同障礙,並須提高效率及安全性才能派上用場,以實際治療人類疾病。

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